干細(xì)胞指一類(lèi)具有自我更新、多向分化潛能的細(xì)胞，在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有廣闊的應(yīng)用前景。人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品作為重要的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，可能應(yīng)用到幾乎涉及人體所有重要組織器官的修復(fù)及研究人類(lèi)面臨的許多醫(yī)學(xué)難題，在細(xì)胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力。

　　國(guó)外干細(xì)胞藥物研發(fā)現(xiàn)狀

　　自2009年國(guó)際上首款干細(xì)胞藥物獲批上市以來(lái)，至今全球共有十余款干細(xì)胞藥物上市，涉及的適應(yīng)癥包括移植物抗宿主病、退行性關(guān)節(jié)炎、心肌梗塞、克羅恩病、脊髓損傷、血栓閉塞性動(dòng)脈炎、嚴(yán)重肢體缺血、肌萎縮性側(cè)索硬化等。歐盟、加拿大、美國(guó)、韓國(guó)、日本、印度均已有干細(xì)胞藥物上市，細(xì)胞來(lái)源包括不同組織來(lái)源的自體/異體間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干/祖細(xì)胞等。而我國(guó)在這一領(lǐng)域的空白仍待填補(bǔ)。

　　國(guó)內(nèi)干細(xì)胞藥物研發(fā)現(xiàn)狀

　　據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)官網(wǎng)信息，2018年6月至今，國(guó)內(nèi)相繼有16款干細(xì)胞新藥的IND申請(qǐng)獲CDE受理，其中11款干細(xì)胞新藥IND獲得臨床默示許可，分別是臍帶、胎盤(pán)、骨髓、脂肪、牙髓來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞和肺干細(xì)胞，適應(yīng)癥分別為糖尿病足潰瘍、膝骨關(guān)節(jié)炎、移植物抗宿主病、缺血性腦卒中、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病、慢性牙周炎、特發(fā)性肺纖維化。

　　同時(shí)，國(guó)家“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)也在推動(dòng)干細(xì)胞治療藥物的研制。例如，重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)申報(bào)指南指出的考核目標(biāo)之一是針對(duì)某種重大疾病或罕見(jiàn)病研制細(xì)胞治療藥物，申請(qǐng)干細(xì)胞新藥注冊(cè)以及申請(qǐng)干細(xì)胞臨床批件。

　　藥物研發(fā)管線

　　“北京第一生物”的干細(xì)胞新藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)有超過(guò)10年以上干細(xì)胞制備的經(jīng)驗(yàn)，具有制備圍產(chǎn)期(臍帶、胎盤(pán)等)、脂肪等多種來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞的技術(shù)能力;公司已經(jīng)建立起符合CFDA申報(bào)及生產(chǎn)要求的GMP工廠及相關(guān)的質(zhì)量控制體系，為干細(xì)胞新藥研發(fā)提供有力保障;公司具有化藥銷(xiāo)售積累的豐富臨床合作資源;公司與墨爾本大學(xué)、北京大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)食品藥品檢定研究院等多家單位建立了長(zhǎng)期、穩(wěn)定的技術(shù)交流與合作，為公司藥物開(kāi)發(fā)提供長(zhǎng)期的技術(shù)咨詢(xún)和指導(dǎo)。

　　“北京第一生物”的干細(xì)胞新藥研發(fā)板塊，將致力于圍產(chǎn)期干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)，應(yīng)用公司自主建立的細(xì)胞技術(shù)開(kāi)發(fā)平臺(tái)，基于圍產(chǎn)期組織間充質(zhì)干細(xì)胞，將在如下幾個(gè)領(lǐng)域開(kāi)展一系列滿(mǎn)足臨床需求的干細(xì)胞藥物開(kāi)發(fā)。